Galsulfase

Tratamiento de la mucopolisacaridosis VI (MPS VI).

Es una variante normal de la enzima polimórfica humana N-acetil galactosamina desarrollada por biotecnología sobre el DNA recombinante. El depósito de mucopolisacáridos es causado por la deficiencia de la enzima lisosomal específica requerida para el catabolismo de GAG. La mucopolisacaridosis VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy síndrome) se caracteriza por la reducción marcada o ausencia en N-acetilgalactosamina-6 sulfatasa cuyo déficit genera acumulación del sustrato GAG, dermatan sulfato, en el organismo, células, órganos y tejidos. Galsulfase es un aporte enzimático exógeno para tratar de activar el catabolismo de GAG que se administra por infusión intravenosa semanal.

Mucopolisacaridosis VI.

Se administra por perfusión intravenosa durante 4 horas a la dosis de 1mg/kg a un ritmo en la primera hora de 6ml/hora pudiendo aumentar según la tolerancia a 80ml/hora en las 3 restantes. Se aconseja administrar un antihistamínico con o sin antitérmico 30 a 60 minutos antes de iniciar la infusión.

Los efectos indeseables ocurren habitualmente durante la infusión y se han reportado broncoespasmo, apnea, rash, urticaria en cara y cuello. En los estudios clínicos efectuados se han citado, diarrea, cefalea, dolor abdominal, tos, artralgias, vómitos, edemas, IG. Frecuentemente se detectan anticuerpos antigalsulfase entre los 4 y 6 semanas de iniciado el tratamiento.

A pesar del pretratamiento con antihistamínicos la infusión de galsulfase puede desencadenar edema angioneurótico, broncoespasmo, diarrea, hipotensión, urticaria. En esos casos se debe interrumpir la perfusión y emplear medidas sintomáticas (oxígeno, corticoides).

No se han referido.

No se ha señalado.